III. Si el tratamiento de reemplazo enzimático con alfaglucosidasa ácida está prescripto para pacientes de cualquier edad si, por el contrario, solo resulta efectivo en alguna etapa del desarrollo humano o franja etaria.
IV. Si el tratamiento referido es igualmente apropiado en los casos en que, además de la enfermedad de Pompe, los pacientes presenten otras patologías y si su suministro es compatible con otros fármacos.
V. Si existen drogas u otro tipo de terapias recomendadas para el tratamiento de la enfermedad de Pompe y, en su caso, cuál es su costo y grado de efectividad.
VI. Cualquier otra información científica relevante vinculada con la utilización del tratamiento de reemplazo enzimático con alfaglucosidasa ácida.
2.- Al Estado Nacional -Ministerio de Salud de la Nación- para que informe:
1 El número de personas afectadas por la enfermedad de Pompe en el país, conforme a los registros existentes en esa cartera de Estado, con precisión de cuántas están siendo tratadas con reemplazo enzimático con alfaglucosidasa ácida y, en su caso, bajo qué tipo de cobertura asistencial o plan de salud se les suministra ese tratamiento.
IL. Si ha recibido requerimientos de financiación y cobertura para dicho tratamiento por parte de particulares o de institucionales médico-asistenciales, proporcionando datos sobre cada uno de esos pedidos, así como sobre el costo invocado por los peticionarios en cada oportunidad.
III. Si se halla vigente la inscripción de alfaglucosidasa ácida en el Registro de Especialidades Medicinales (REM) de la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT).
IV. Si existen pedidos de autorización para la producción de algún otro fármaco para el tratamiento de la enfermedad de Pompe con similares propiedades terapéuticas que las del indicado.
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Año: 2021, CSJN Fallos: 344:691
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